预防冠状病药物_研究表明帕金森症一出生就存在 可能是可以预防的

帕金森氏病是一种最常影响老年人的疾病，但最新研究表明，帕金森氏病实际上可能从出生开始就存在于人脑中，甚至更早。雪松西奈科学家现在发现年轻帕金森患者大脑中的神经元总是会衰竭，但是症状需要20到30年才能累积。幸运的是，前面列出的一种药物PEP005可以帮助预防这种疾病。帕金森病主要影响大脑中产生多巴胺的神经元，最终导致肌肉无力和僵硬、震颤和平衡问题。在大多数情况下，这种疾病是在60岁以上的老年人中诊断出来的，但是大约10%的病例发生在21至50岁之间。

在一项新的研究中，来自雪松西奈半岛的科学家着手调查在50岁之前被诊断患有帕金森病的患者的神经元中是否存在任何早期预警信号。为此，他们创造了诱导多能干细胞，这些干细胞来自年轻的帕金森氏病患者，然后可以转化为身体中几乎任何其他细胞研究者

使用IPSC在实验室培养皿中培养多巴胺神经元当他们观察它们的发育时，研究小组注意到被称为溶酶体的细胞结构出现了故障。这些结构负责分解不需要的或磨损的蛋白质——当它们功能不正常时，蛋白质开始积累。该小组发现一种叫做α-突触核蛋白的较大蛋白质与多种形式的帕金森病有关。这项研究的资深作者克莱夫·斯文森说:“我们的技术为我们提供了一个及时了解多巴胺神经元从患者生命一开始就可能很好地发挥作用的窗口。”我们正在使用这个新模型来观察帕金森氏病的最初迹象这些人的多巴胺神经元似乎可能在20或30年内继续对α-突触核蛋白处理不当，导致帕金森病的出现。接下来，研究小组调查了这种疾病是否可以治疗甚至预防在测试了一系列药物后，他们发现了一种看似有前途的药物——PEP 005，它已经被美国食品和药物管理局批准用于治疗皮肤癌。研究人员发现，PEP005可以降低α-突触核蛋白和另一种异常丰富的酶蛋白激酶C的水平，其在帕金森病中的作用仍不清楚。

似乎是一种有前途的治疗方法，但目前它只在小鼠和实验室培养的细胞中有效，因此不一定转化为人体试验。该团队计划继续这项工作，并找出如何使PEP005适应大脑的使用——目前，它只能用作局部凝胶，因为它用于治疗皮肤癌。这项研究发表在《自然医学》杂志上