植根于中国临床研究的肾性贫血新药

最近，世界顶级医学杂志之一的《新英格兰医学杂志》(NEJM)在网上发表了两项关于肾性贫血的创新药物罗沙斯塔的研究工作，并公布了其在中国的两项三期临床试验结果。同时，还分发了国际知名肾病专家对这两篇文章的评论。这是《新英格兰杂志》首次以中国大陆医生为第一作者和相应作者发表新药的第三期临床试验。这也是该杂志首次公布中国团队的连续临床试验。这表明，突破性疗法洛克沙斯塔(Roxasta)获得了国际顶级学术期刊的权威认可。罗沙司他是一种在全球范围内开发的国产新药，最早获得中国批准。目前，它已开始造福中国大陆的患者，并用于贫血治疗的慢性肾脏病透析。实验由包括上海交通大学医学院瑞金医院肾脏病主任陈楠教授和复旦大学华山医院肾脏病主任郝传明教授在内的医生进行。

在中国，慢性肾脏病已成为继心脑血管疾病和糖尿病之后最常见的主要慢性病。据统计，中国成人慢性肾脏病患病率为10.8%，慢性肾脏病发病率相当高。众所周知，贫血会导致苍白和精神疲劳，被认为是一种血液系统疾病。事实是贫血在肾病患者中最常见。陈楠教授介绍说，贫血是肾病最常见的并发症。一些以贫血为首发症状的患者发现，慢性肾病导致贫血治疗效果不佳后血红蛋白明显下降。贫血与慢性肾病密切相关。几乎所有接受透析的尿毒症患者都患有贫血。贫血的危害会加速肾脏疾病的进展以及心脑血管事件的发生和发展。此外，死亡率高，住院率高，医疗费用也相应增加。因此，看病时，医生和病人应充分考虑不允许误诊和漏诊。

20世纪90年代以前，贫血主要通过输血来治疗。进入20世纪90年代后，医学界认识到肾脏是红细胞生成素分泌的重要“基础”。肾功能不全会减少红细胞生成素的分泌，从而导致贫血。20世纪90年代，在重组人红细胞生成素出现后，患者通过这种外源性补充剂减少了大量输血和许多传染病的发生。重组人红细胞生成素是肾性贫血治疗的里程碑，但它并不完美。这些药物不能改善铁的吸收和利用，并且在全身炎症状态下治疗反应差。应用中暴露的缺陷和不良反应需要被医学界发现的新药所替代。

陈楠教授指出，发表在《新英格兰医学杂志》上的两项随机三期临床研究在中国已经持续了8年。结果证实，世界首个口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)罗红霉素的两项临床研究达到了主要有效终点，对透析和非透析慢性肾病患者的肾性贫血有显著的治疗效果。

郝传明教授表示，这种药物可以将内源性红细胞生成素水平维持在正常生理范围或接近正常生理范围，从而增加红细胞数量，提高血红蛋白水平。此外，这种作用不受炎症状态的影响，同时它可以改善铁代谢和减少铁调节剂。另外，罗红霉素口服，方便患者服用，依从性好。该药物具有全新的机制，是治疗肾性贫血的里程碑式新药。研究成果在国际学术期刊上的发表进一步反映了中国创新药物临床试验体系的进步和成熟。

新华社记者潘佳怡